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2017-11-09 14:45 CET
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Abeona inscribe al primer sujeto en España en ensayo clínico de Fase I/II de MPS IIIA en curso

  • La compañía abre una filial europea en España para apoyar el desarrollo clínico global 
  • Se ha evaluado a nueve sujetos en centros clínicos a nivel global inscritos hasta la fecha con más de 2000 días acumulados de seguimiento

NUEVA YORK y CLEVELAND, a 9 de noviembre de 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq:ABEO), una empresa biofarmacéutica líder en la etapa clínica abocada al desarrollo de terapias celulares y genéticas novedosas para enfermedades raras potencialmente mortales, anunció en el día de hoy que ha inscrito a su primer paciente en el ensayo clínico de Fase I/II de ABO-102 a desarrollarse en el Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela, en España. Conjuntamente con la apertura del centro clínico en España, Abeona ha fundado una filial local que se encargará de la gestión del ensayo clínico y de las iniciativas de desarrollo reglamentario en Europa.

«Nos complace iniciar la inscripción en nuestro centro clínico en España para el estudio ABO-102. Nos motivan las mejoras observadas en los biomarcadores clínicamente relevantes posteriores a la dosis de terapia genética en los pacientes de la Cohorte 3, así como el perfil de seguridad demostrado de forma sostenida por ABO-102», comentó Juan Ruiz, M.D., Doctorado (Ph.D.), Director Médico de Abeona Therapeutics. «Desarrollar la presencia local de la empresa en España nos permite realizar una supervisión más cercana y desarrollar adicionalmente los programas de terapia genética de Abeona en Europa, así como estrechar nuestras relaciones con la comunidad de pacientes. Estamos muy agradecidos con las muchas fundaciones de pacientes y padres que han apoyado la investigación necesaria para el progreso de un tratamiento potencial para esta devastadora necesidad médica. Igualmente, nos sentimos orgullosos de poder colaborar con uno de los principales centros clínicos en España que atiende a pacientes con MPS IIIA».

Bajo el diseño del ensayo clínico en curso, los sujetos reciben una única inyección intravenosa de ABO-102 con el que se suministra el vector viral AAV de forma sistémica por todo el cuerpo, y se introduce una copia correctora del gen que constituye la causa subyacente de la mucopolisacaridosis tipo IIIA (MPS IIIA). Los sujetos son examinados varias veces después de suministrarles la inyección para realizar evaluaciones de seguridad y buscar señales de biopotencia y actividad clínica, evaluaciones que hasta la fecha han demostrado que ABO-102 llega correctamente a los tejidos de destino de todo el cuerpo, incluido el sistema nervioso central.

«La MPS IIIA es una enfermedad mortal de almacenamiento liposomal profundo que no cuenta con tratamientos aprobados», comentó la Dra. María Luz Couce, directora de la Unidad de Diagnóstico y Tratamiento de Enfermedades Metabólicas Congénitas del Hospital Clínico Universitario de Santiago de Compostela en España. «Nos entusiasma dar inicio a la inscripción y nos motiva la reducción duradera y significativa del heparán sulfato en el sistema nervioso central como un biomarcador clave en la patología de la enfermedad y esperamos poder inscribir más pacientes en este ensayo de terapia genética».

Un total de nueve sujetos han recibido una infusión en el ensayo clínico global de escalamiento de dosis en MPS IIIA en curso, la misma que ha sido bien tolerada a lo largo de más de 2000 días acumulados de seguimiento. Los datos de seguridad y eficacia ya han sido evaluados y la inscripción en la Cohorte 3 continúa en los 3 centros clínicos (EE. UU., España y Australia).

«Estamos agradecidos de poder ver el resultado de nuestra colaboración con Abeona, la misma que ha despertado una renovada esperanza en los tratamientos para el síndrome de Sanfilippo. El hecho de que se haya tratado al primer paciente en España con esta terapia es una fabulosa noticia para nuestra comunidad y esperamos poder apoyar un mayor número de inscripciones en este ensayo clínico», comentó Emilio López, presidente de la Fundación Stop Sanfilippo.

Acerca de Abeona: Abeona Therapeutics Inc. es una empresa biofarmacéutica de etapa clínica que desarrolla terapias genéticas y celulares para enfermedades genéticas raras potencialmente mortales. Los programas principales de Abeona incluyen ABO-102 (AAV-SGSH), una terapia genética basada en el virus adeno-asociado (AAV) para el síndrome de Sanfilippo tipo A (MPS IIIA) y EB-101 (injertos de piel con corrección genética) para la epidermólisis ampollosa distrófica recesiva (RDEB). Abeona también está desarrollando ABO-101 (AAV-NAGLU) para el síndrome de Sanfilippo tipo B (MPS IIIB), terapia genética ABO-201 (AAV-CLN3) para la enfermedad de Batten juvenil (JNCL), ABO-202 (AAV-CLN1) para el tratamiento de la enfermedad de Batten infantil (INCL), EB-201 para la epidermólisis ampollosa (EB), ABO-301 (AAV-FANCC) para el trastorno de anemia de Fanconi (AF) y ABO-302, que emplea un novedoso enfoque de edición genética basada en CRISPR/Cas9 para enfermedades raras de la sangre. Además, Abeona está desarrollando una plataforma de vectores propia, AIM(TM), para los candidatos a productos de próxima generación. Para obtener más información, visite www.abeonatherapeutics.com.

Contacto con los inversores:
Christine Silverstein
Vicepresidenta, Relaciones con los inversores
Abeona Therapeutics Inc.
+1 (212)786-6212
csilverstein@abeonatherapeutics.com

Contacto con los medios:
Lynn Granito
Berry & Company Public Relations
+1 (212) 253-8881
lgranito@berrypr.com

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HUG#2148608