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2017-04-19 08:16 CEST
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Une nouvelle étude publiée dans PLOS ONE fait avancer la science autour du VTS 270 utilisé pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC-1)

ROCKVILLE, Maryland, le 19 avril 2017 (GLOBE NEWSWIRE) - Sucampo Pharmaceuticals, Inc. (Sucampo) (NASDAQ : SCMP), une société biopharmaceutique internationale, a annoncé aujourd'hui la publication d'une nouvelle étude dans une revue scientifique indépendante qui confirme la composition unique du VTS-270, un produit de 2-hydroxypropyl-ß-cyclodextrines (HPßCD) à l'étude en tant que traitement novateur de la maladie de Niemann-Pick de type C1 (NPC-1).

La NPC-1 est une maladie génétique rare, dégénérative et mortelle qui, selon les estimations, touche entre 2 000 et 3 000 patients dans le monde. Les résultats ont été publiés aujourd'hui dans un article intitulé « Characterization of hydroxypropyl-beta-cyclodextrins used in the treatment of Niemann-Pick Disease type C1 » (Caractérisation des hydroxypropyl-ß-cyclodextrines utilisées dans le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C1) paru dans la première revue pluridisciplinaire au monde en libre accès, PLOS ONE. Ils sont disponibles grâce au lien suivant : http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0175478.

Dans cette étude, des chercheurs ont montré que le VTS-270 présente un faible degré d'hydroxypropylation uniformément spécifique, ou degré de substitution (DS), ainsi qu'un faible niveau d'hétérodimètres à double charge comme on le voit au travers d'une représentation en fausse couleur de la mobilité ionique, ou carte thermique. L'analyse a reposé sur la répartition des ions et leurs profils d'abondance en utilisant une technique de spectrométrie de masse comme moyen pour évaluer l'activité moléculaire principale.

« Nous continuons de faire progresser la science autour du VTS-270 en tant que traitement potentiel de la pathologie NPC », déclare Peter Kiener, titulaire d'un doctorat et Directeur scientifique de Sucampo. « Les résultats de cette étude viennent étayer davantage l'empreinte spécifique en termes de composition et de pureté qui le distingue des autres mélanges de HPßCD. Cette empreinte définie et reproductible est de même inextricablement liée au potentiel spécifique d'efficacité et d'innocuité cliniques du VTS-270. »

Les HPßCD sont des mélanges complexes de différentes espèces et des variations au niveau de leur production qui peuvent conduire à des différences de composition, y compris différents degrés d'hydroxypropylation de l'anneau des cyclodextrines, également appelés degrés de substitution. Le degré de substitution moyen est une caractéristique essentielle des mélanges de HPßCD car il influe sur leur capacité à se lier à d'autres molécules et affecte leur degré de solubilité aqueuse, deux éléments qui peuvent en dernier ressort influencer l'activité biologique.

À propos de Sucampo Pharmaceuticals, Inc.

Sucampo Pharmaceuticals, Inc. se concentre sur le développement et la commercialisation de médicaments de spécialité qui répondent à des besoins médicaux non satisfaits de patients dans le monde entier. Sucampo commercialise ainsi deux produits : AMITIZA, son principal produit, et RESCULA, un portefeuille de produits candidats au stade de développement clinique destinés à différents domaines de maladies orphelines. Le VTS-270 est un mélange de 2-hydroxypropyl-ß-cyclodextrines avec une empreinte spécifique en termes de composition qui a obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis et en Europe et qui est actuellement dans un essai clinique pivot de phase 2/3 pour le traitement de la maladie de Niemann-Pick de type C-1. Sucampo détient une option pour les droits en Amérique du Nord sur CPP1-x/sulindac, qui est au stade de développement de phase 3 pour le traitement de la polypose colique familiale et a obtenu le statut de médicament orphelin aux États-Unis. Entreprise mondiale, Sucampo a son siège à Rockville dans le Maryland et des sites d'exploitation au Japon et en Suisse. Pour plus d'informations, veuillez consulter le site www.sucampo.com.

Le logo et le slogan Sucampo, The Science of Innovation (La science de l'innovation) sont des marques déposées de Sucampo AG. AMITIZA est une marque déposée de Sucampo AG.

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Contact :

Sucampo Pharmaceuticals, Inc.

Silvia Taylor

Vice-présidente senior, Relations investisseurs et Affaires commerciales

1-240-223-3718

staylor@sucampo.com

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